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兵在掌上阅 亮剑弹指间

基因编辑技术将成“光明使者”


■李 超 董彦均 麻嘉悦

读过作家海伦·凯勒的作品《假如给我三天光明》,我们可以深刻地感受到失明患者对光明的向往。如今,科技的突飞猛进,正一步步助力那些失明患者实现重见光明的梦想。

近期,我国科学家利用基因编辑技术,首次在小鼠模型上实现了视神经节细胞的再生,并且恢复了永久性视力损伤模型小鼠的视力,引发医学领域的轰动。

基因编辑技术,指能够让人类对目标基因进行定点“编辑”、实现对特定DNA片段修饰或者改变的技术。基因编辑技术凭借其高效率进行定点基因组“编辑”的优点,在基因研究、基因治疗和遗传改良等方面,展示出巨大潜力。

生物基因中含有一种物质——碱基,它分为4种类型,通过相互组合来承载信息,而细胞中则含有能与碱基相结合的物质。基因编辑就是利用了该物质的这种特性,把能与待“编辑”基因相结合的物质传递到细胞内,令其与目标基因结合。

常见的永久性失明,是由于特殊类型的神经元死亡所导致的。人类的神经系统包含成百上千种类型的神经元。在成熟的神经系统中,神经元一般不会再生,一旦死亡就是永久性的,会导致不同的神经退行性疾病。治疗永久性失明,就要从再生神经元开始。

但是,如何在成体中让视神经细胞和多巴胺神经元获得再生,这是一个难题。研究人员另辟蹊径,对小鼠模型的胶质细胞进行基因编辑,设计一套能够特异性标记穆勒胶质细胞的系统,再将能诱导神经细胞形成的基因编辑系统包装成“病毒”,注射到小鼠的视网膜上。约1个月后,研究人员在小鼠的视网膜视神经节细胞层,发现了由穆勒胶质细胞转分化而来的视神经节细胞。这些诱导而来的视神经节细胞,不仅可以对光刺激产生相应的电信号,还可和大脑中正确的脑区建立功能性联系,将视觉信号传输到大脑,成功恢复了视觉功能。

研究人员指出,基因编辑技术应用前景十分广阔,很有可能成为治疗未来众多神经退行性疾病的新途径。同时,此种新型疗法对未来战场伤病员医治、恢复战斗力具有十分重要的意义。但要将研究成果真正用于人类疾病的治疗,目前还有很多工作要做。

上图为基因编辑技术示意图。

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